Revisão de >400 casos: 60-70% de pacientes com EM submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (CTH) tiveram sobrevida livre de progressão a 3 anos, morbidade relacionada ao tratamento 1-2%. Estudos in vitro indicam fim da autoimuniidade anti-mielina, com remissão clínica persistente após reconstituição imune normal. Ensaios randomizados prospectivos iniciados em 2008 (EUA/Europa).
Doença crônica inflamatória/degenerativa do SNC. Autoimunidade contra bainhas de mielina → desmielinização. Perda de mielina + placas (escleroses) na substância branca → disrupção sinalização neural → déficits físico-cognitivos. Causa desconhecida.
CTH adultas da medula óssea. Multipotentes. Auto-renovação + diferenciação em todas linhagens sanguíneas. Podem diferenciar em células musculares, cutâneas, hepáticas, pulmonares, neurais.
Fármacos atuais: foco na inflamação. Eficácia limitada na supressão da neuroinflamação autoimune e recaídas. Após estudos promissores em modelos animais de autoimunidade, imunossupressão + CTH testada em EM severa.
Transplante promove reparo/regeneração SNC via: substituição celular, remielinização, efeito "bystander" (imunomodulação). Atividade inflamatória reduzida. Dois ensaios randomizados prospectivos em andamento (EUA/Europa) — primeiros a testar se transplante > imunossupressão em EM severa.