Terapia Gênica: Como Funciona e Tratamento de Doenças

Terapia gênica é um tratamento experimental alterando ou introduzindo DNA em células para tratar doença. Diferente de medicamentos que visam vias, aborda causas raiz modificando/substituindo genes defeituosos. Objetivo: restaurar função celular, potencialmente curar doenças genéticas.

Processo Geral

1. Seleção de Vetor: Transportador (vetores virais como AAV, plasmídeos, lipossomos, nanopartículas) entrega gene terapêutico.
2. Entrega do Gene: Vetor introduzido em células alvo via injeção, inalação, ex vivo, etc.
3. Transdução ou Integração: Vetor transduz (expressão transitória) ou integra (longo prazo) gene terapêutico no DNA do hospedeiro.
4. Produção de Proteína: Gene terapêutico produz proteína funcional para corrigir defeito, modular imunidade ou inibir vias de doença.
5. Efeito Terapêutico: Células funcionam normalmente ou exibem comportamento modificado, aliviando sintomas, retardando progressão ou potencialmente curando.

Terapia gênica promete para distúrbios genéticos, deficiências imunológicas, doenças retinianas, cânceres, condições neurodegenerativas. Ainda em pesquisa extensiva e ensaios clínicos para segurança, eficácia, efeitos a longo prazo.