A doença falciforme é uma condição genética que altera o formato dos glóbulos vermelhos. Normalmente, a hemoglobina A transporta oxigênio de forma eficiente. Na doença falciforme, o corpo produz hemoglobina S, que deforma as células em formato de foice ("sickle"). Estas células são destruídas mais rápido, causando anemia crônica e vaso-oclusão.
A hidroxiureia, originalmente usada em quimioterapia, tornou-se terapia padrão para reduzir crises dolorosas na doença falciforme.
Estimula a produção de hemoglobina fetal (HbF), que inibe a polimerização da hemoglobina S, reduzindo a formação de células falciformes. Pacientes que mantêm capacidade de produzir HbF respondem melhor. Quanto mais cedo o tratamento inicia, maior a probabilidade de resposta.
Estudo de Harvard demonstrou redução de até 50% nas crises vaso-oclusivas dolorosas e na síndrome torácica aguda (dor torácica grave).
Nota: A decisão de iniciar hidroxiureia deve ser compartilhada entre paciente, família e equipe de hematologia, pesando benefícios e riscos.