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Novos Tratamentos para Púrpura Trombocitopênica Idiopática (PTI): Eltrombopague e Transplante de Células-Tronco

O que é PTI?

Sangue não coagula adequadamente → hematomas e sangramento excessivo (Mayo Clinic). Ocorre em crianças e adultos; às vezes resolve espontaneamente. Em adultos, pode tornar-se crônica, exigindo medicação ou cirurgia.

Eltrombopague (Agonista do Receptor de Trombopoietina)

Novo fármaco aprovado pelo FDA para PTI crônica. Estimula produção de plaquetas (destruídas e reduzidas na PTI).

Estudo clínico (NEJM 2007, 118 pacientes, plaquetas <30.000/mm³):

• Meta: ≥50.000 plaquetas/mm³ em 43 dias.
• 30 mg: 28% atingiram meta.
• 50 mg: 70% atingiram meta.
• 75 mg: 81% atingiram meta.
• Placebo: 11%.

Dose maior = melhor resultado.

Transplante de Células-Tronco (Casos Extremos)

Considerado se todas falharem e houver sangramento nasal, gástrico ou intestinal (Scripps Research).

1. Células-tronco sanguíneas do paciente removidas, congeladas.
2. Quimioterapia de altíssima dose para eliminar células que destroem plaquetas.
3. Células descongeladas e reinfundidas → recuperação medular mais fácil.
4. Mortalidade por complicações <5%.

Resultados (14 primeiros pacientes, NIH): 6 com >100.000 plaquetas (pararam medicação), 2 com melhora significativa (pararam ou reduziram dose), 6 com melhora leve.

Custo/Cobertura: Experimental → muitos seguros não cobrem. Custo até $150.000. Pode ser feito no NIH sem custo ao paciente. Médico deve contatar NIH para discutir inclusão em ensaios.