Tratamentos para ELA: Terapias Atuais e Pesquisa Emergente

Medicamentos Modificadores da Doença Aprovados pela FDA

Riluzol (1995) – Inibidor da liberação de glutamato; estende a sobrevida ~3–6 meses. Oral 50 mg 12/12h.
Edaravona (2017 EUA) – Captador de radicais livres; retarda o declínio funcional (ALSFRS-R) em estágio inicial. Formulação IV ou oral.
Fenilbutirato de sódio-taurso-diol (Relyvrio/Albrioza) (2022) – Redução do estresse mitocondrial/reticular; benefício modesto na sobrevida.
Tofersen (2023) – Oligonucleotídeo antissenso para ELA-SOD1 (2% dos casos); intratecal.

Respiratório – NIV (BiPAP) prolonga sobrevida/qualidade; traqueostomia para longo prazo.
Nutrição – Sonda PEG quando a ingestão oral é insuficiente.
Comunicação – Dispositivos de CAA, tecnologia de rastreamento ocular.
Mobilidade – Fisioterapia, órteses, cadeira de rodas motorizada.
Espasticidade/cãibras – Baclofeno, tizanidina, toxina botulínica.
Sialorreia – Anticolinérgicos, toxina botulínica, radiação.
Cuidados paliativos – Integração precoce melhora a qualidade de vida.

Terapias gênicas (AAV-mediadas), células-tronco, fatores neurotróficos, antissenso para outros genes (C9orf72, FUS, TARDBP).
Biomarcadores (NfL, pNfH) para enriquecimento de ensaios.

Não há cura ainda; o cuidado clínico abrangente estende a sobrevida e a dignidade.