O alto preço dos medicamentos é frequentemente citado no debate sobre a reforma do sistema de saúde. Uma das razões subjacentes a esse custo elevado é o investimento necessário para descobrir e desenvolver novos fármacos. O uso de medicamentos eficazes pode, na verdade, reduzir os custos globais de saúde.
Segundo o National Bureau of Economic Research (NBER), o custo de desenvolver um novo medicamento é de aproximadamente US$ 800 milhões, e apenas três em cada dez produtos farmacêuticos geram receita superior aos seus custos de pesquisa e desenvolvimento.
Estudos econômicos mostram que controles de preços direcionados a medicamentos reduziriam o número de novos tratamentos em desenvolvimento, o que poderia, segundo o NBER, ter um impacto negativo geral na saúde pública.
O uso de medicamentos é frequentemente custo-efetivo, segundo uma revisão de Peter Neumann e colegas na "Health Affairs", eliminando a necessidade de tratamentos mais caros e internações hospitalares, embora muitos dos estudos mais favoráveis citados tenham sido financiados pela indústria farmacêutica.
Para pessoas que precisam, mas não podem pagar certos medicamentos, a maioria das empresas farmacêuticas oferece programas de assistência ao paciente, através dos quais medicamentos gratuitos podem ser obtidos. Um banco de dados desses programas está disponível em rxassist.org.
Outra alternativa para pacientes que buscam menores custos com medicamentos é o uso de formulações genéricas de medicamentos de marca. Por lei, os genéricos devem ser equivalentes ao medicamento de marca pelo qual são substituídos e geralmente têm preço substancialmente menor.