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Medicamentos Experimentais para Doença de Lou Gehrig (ELA): Células-Tronco, Lítio, Terapia Antissenso e Arimoclomol

Lou Gehrig viveu dois anos após diagnóstico em 1939 com esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença que agora leva seu nome. Por décadas, pouco mudou. A maioria dos pacientes morre dentro de três a cinco anos após primeiros sintomas, segundo a ALS Association. Artigo de 29 de maio de 2008 no site alsa.org afirmou: "pacientes com doença de Lou Gehrig enfrentam prognóstico sombrio. O único medicamento aprovado, Rilutek da Sanofi-Aventis, retarda a doença fatal de desgaste muscular em apenas alguns meses." No último ano, pelo menos cinco medicamentos experimentais foram testados em pacientes com ELA.

Potencial Avanço

Células-tronco da medula espinhal produzidas pela Neuralstem, Inc. estão sendo testadas como tratamento. "Em trabalhos com animais, essas células-tronco tanto protegeram neurônios motores em risco quanto fizeram conexões com neurônios que controlam músculos", disse Dra. Eva Feldman, diretora da Clínica de ELA do University of Michigan Health System, à ALS Association. "Não queremos criar expectativas indevidas, mas acreditamos que essas células-tronco poderiam produzir resultados semelhantes em pacientes com ELA."

Otimismo

A ALS Association está tão otimista de que o lítio retardará a progressão da ELA em estágio inicial que está financiando um grande ensaio clínico do medicamento.

Funcionando em Ratos

Testes para tratar forma familiar da doença de Lou Gehrig com terapia antissenso estão em andamento. Esta nova terapia consiste em tentar desligar o RNA (ácido ribonucleico) que produz proteínas causadoras da doença.

Alvo em Mutações

Arimoclomol está sendo testado em pessoas com "formas de progressão rápida" da doença de Lou Gehrig familiar, segundo comunicado de 11 de março de 2009 da ALS Association. Alvo: ELA causada por mutações no gene superóxido dismutase (SOD1).

Más Notícias

As notícias não são todas boas. Um medicamento experimental, miotrofina, já falhou, relatou Lucie Bruijn, vice-presidente sênior de pesquisa e desenvolvimento da ALS Association.