A medula óssea produz glóbulos vermelhos. Na anemia falciforme, produz células falciformes por hemoglobina defeituosa. O transplante substitui a medula doente por medula saudável de doador compatível. Se bem-sucedido, o corpo passa a produzir glóbulos vermelhos normais, curando a doença (Kaiser Permanente).
Apenas ~7% dos pacientes (Univ. Maryland). Geralmente crianças <17 anos com sintomas graves, mas sem dano orgânico significativo.
Necessário doador geneticamente compatível. Irmãos são melhores (25% chance de compatibilidade), mas como a doença é hereditária, a chance de irmão saudável E compatível é menor. Se não houver familiar, busca-se no Registro Nacional de Doadores de Medula. Compatibilidade ideal reduz complicações.
Cura em ~85% dos transplantes (Kaiser Permanente). Pelo menos 10% sobrevivem mas não são curados.
Riscos significativos: rejeição do enxerto (sistema imune ataca células transplantadas), doença enxerto-contra-hospedeiro (células transplantadas atacam órgãos do paciente), infecções, convulsões, infertilidade. ~5% dos receptores morrem.