Filho recebe metade dos genes de cada pai. Alguns alelos dominam sobre outros; se há alelo dominante, o recessivo (oculto) não se expressa. Todos carregam alelos recessivos para proteínas anormais/letais. Parentes próximos frequentemente compartilham alelos recessivos deletérios, mas não expressam a doença por terem também o alelo normal dominante. Ao procriar, podem passar o mesmo alelo recessivo ao filho → doença devastadora.
Pouca melanina em olhos, cabelos, pele. Dois alelos defeituosos para gene essencial na produção de melanina. Graus variados: ausência total de cor, coloração limitada, ou só retina despigmentada. Risco alto de câncer de pele (melanina absorve UV). Tratamento: manejo de problemas oculares associados. Vida normal, mas risco de estigma em populações de pele escura.
Duas cópias anormais de gene no cromossomo 7 → muco espesso fora das células pulmonares → infecções bacterianas recorrentes. Muco obstrui ductos pancreáticos → má digestão. Expectativa de vida reduzida (geralmente morrem nos 30 anos). Sem cura; medidas de suporte: antibióticos inalados, fisioterapia torácica melhoram qualidade de vida.
Medula óssea não produz células sanguíneas suficientes ou forma células anormais. Afeta medula (substância esponjosa nos ossos longos) que produz hemácias (O₂/CO₂), leucócitos (defesa), plaquetas (coagulação). Infecções/lesões não curam totalmente. ~10% desenvolvem leucemia. Muitos nascem com defeitos; muitos morrem na casa dos 20 anos. Transplante de medula e terapia com células-tronco oferecem esperança.
Leite contém lactose → glicose + galactose (enzimas). Galactosemia = falta de enzima no cromossomo 9 para metabolizar galactose. Recém-nascidos sofrem mais (leite = alimento principal). Sem enzima: crescimento retardado, anomalias oculares, hepáticas, renais. Acúmulo de galactose no cérebro → deficiências severas, morte. Controle da ingestão de leite/laticínios permite vida normal.
Corpo não repara dano por UV solar. Anomalias oculares, cutâneas, câncer de pele antes dos 5 anos. Vivem em casas escuras, protetor solar forte, roupas restritivas, óculos protetores. Mesmo com precauções, muitos morrem na idade adulta jovem.