Doenças genéticas: deleções, adições ou alterações no material genético. Mais prevalentes: Angelman, Canavan, celíaca, Down. Pacientes têm vida diária difícil; algumas levam à morte. Fundação de Doenças Genéticas: >6.000 distúrbios genéticos no mundo.
Atrasos no desenvolvimento e problemas neurológicos (NINDS). Recém-nascidos sem sintomas. Primeiros meses: atrasos. Convulsões em 2-3 anos. Sem tratamento; medicação para convulsões. Atrasos severos, dificuldades motoras, fala limitada. Expectativa de vida normal. Prevalência: ~1 em 16.000.
Hereditária, afeta metabolismo do ácido aspártico. Falta aspartoacilase (MedlinePlus) → acúmulo de N-acetilaspartato no cérebro → matéria branca degrada. Quebra do sistema nervoso → morte quase certa. Maioria morre <18 meses; poucos chegam à idade adulta.
Condição digestiva por glúten (trigo: pizza, macarrão) (Mayo Clinic). Reação imune no intestino delgado → lesão da mucosa → má absorção. Não tratada → desnutrição, perda densidade óssea, intolerância à lactose, câncer, complicações neurológicas. Fatores de risco: diabetes tipo 1, Down, tireoidite autoimune, colite microscópica.
47 cromossomos em vez de 46 (MedlinePlus). Cópia extra do cromossomo 21. 9,2 em 10.000 nascidos nos EUA (Academia Americana de Médicos de Família). Sintomas: face achatada, língua protrusa, cabeça pequena, olhos oblíquos, orelhas incomuns, hipotonia, mãos/dedos curtos, flexibilidade excessiva.
Grupo de doenças musculares hereditárias (Mayo Clinic). Fibras musculares danificadas → músculos voluntários enfraquecem progressivamente. 400-600 crianças/ano nos EUA (NIH).