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Terapia Gênica: Esperança e Progresso no Tratamento de Doenças Genéticas

Terapia gênica e manipulação são controversas; pesquisa rigidamente regulada. Certos tipos foram banidos pelo FDA (jan-abr 2003) (Projeto Genoma Humano).

FDA

Primeiros ensaios clínicos em 1990. Experimentos continuam, mas até 2009 FDA não aprovara nenhuma terapia gênica humana.

Potencial de Cura

Pode curar cegueira hereditária, alguns cânceres, surdez, Parkinson, doenças falciformes, imunodeficiência combinada grave ligada ao X (X-SCID, "síndrome do bebê bolha").

Correção de Genes

Genes defeituosos reparados por: substituição por genes bons, mutação reversa, ou regulação/controle.

Obstáculos

Genes terapêuticos devem: funcionar por longo período, evitar ataque imunológico, impedir danos dos vetores virais. Ainda não se cura doenças causadas por mais de um gene mutado.

Experimentação

Maioria dos experimentos em camundongos/animais. Ensaios em humanos extremamente limitados.