~70.000 americanos vivem com anemia falciforme (NHLBI). Diagnóstico por sangue ou líquido amniótico. Tratamentos atuais focam: alívio da dor, prevenção de crises, evitar complicações (infecções, AVC, esplenomegalia). Nos últimos 30 anos, surgiram tratamentos para curar ou reduzir crises; antes, só se gerenciavam sintomas.
Hidroxiureia (aprovada FDA 1998) reduz complicações, transfusões e crises dolorosas. Usada no câncer, em dose diária estimula hemoglobina fetal, ajudando adultos com forma grave.
Células imaturas desenvolvem-se em células sanguíneas. >200 crianças transplantadas no mundo. ~85% curadas ou sem sinais da doença (March of Dimes). Riscos: 10% persistem com doença, 5% óbito.
Óxido nítrico (gás solúvel, natural no corpo) expande vasos, relaxa músculos. Pacientes falciformes produzem pouco; inalação alivia.
Substitui medula afetada por saudável. Cura a anemia falciforme. Dificuldade: doador compatível. Procedimento arriscado, não indicado para casos graves (Ohio Health).
Ácido butírico (aditivo alimentar) aumenta hemoglobina fetal, reduz sintomas. Nicosan (fitoterápico) previne crises; em testes nos EUA, já usado na Nigéria.