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Usos Clínicos de Células-Tronco: Malignidades, Imunodeficiências, Anemias e Mais

Células-tronco hematopoiéticas (CTH) — medula óssea, sangue periférico mobilizado, sangue de cordão umbilical — tratam >70 doenças. Transplante autólogo (próprio) ou alogênico (doador HLA-compatível).

Malignidades Hematológicas

• Leucemias: LMA, LLA (alto risco/recidiva), LMC (resistente a inibidores tirosina quinase).
• Linfomas: Hodgkin e não-Hodgkin recidivados/refratários (autólogo = padrão); alguns alogênicos.
• Mieloma múltiplo: autólogo (padrão consolidação pós-indução).
• Neoplasias mieloides/linfoides: SMD de alto risco, neoplasias mieloproliferativas (mielofibrose).

Tumores Sólidos (Autólogo — Dose Alta + Resgate)

• Neuroblastoma (alto risco), tumor de células germinativas (refratário), meduloblastoma, sarcoma de Ewing, câncer de mama metastático (histórico, não atual), carcinoma renal (limitado).

Imunodeficiências Primárias (Alogênico = Curativo)

• Imunodeficiência combinada grave (SCID) — "doença do menino bolha".
• Síndrome de Wiskott-Aldrich, síndrome de hiper-IgM, doença granulomatosa crônica (DGC), deficiência de adesão leucocitária (LAD), síndrome de Chediak-Higashi.
• Erros inatos da imunidade (IEI) — >450 genes; transplante precoce = melhor desfecho.

Distúrbios Metabólicos Hereditários (Alogênico)

• Doenças de depósito lisossomal: Krabbe (leucodistrofia globoide), Hurler (MPS I), metacromática, Gaucher tipo 2/3, Niemann-Pick, Wolman.
• Adrenoleucodistrofia (X-ALD).
• Osteopetrose maligna infantil.
• Mecanismo: células do doador fornecem enzima funcional → cruzam barreira hematoencefálica (microglia) → correção SNC.

Hemoglobinopatias e Anemias Hereditárias (Alogênico = Curativo)

• Anemia falciforme (HbSS) — indicação expandida (eventos vaso-oclusivos recorrentes, AVC silencioso, hipertensão pulmonar, nefropatia).
• Talassemia maior (β-talassemia transfusão-dependente).
• Anemia de Fanconi, anemia de Diamond-Blackfan, anemia sideroblástica congênita.

Distúrbios de Células Plasmáticas

• Mieloma múltiplo (autólogo).
• Leucemia de células plasmáticas (raro, agressivo).
• Amiloidose AL (autólogo se elegível).

Outras Indicações Emergentes / Experimentais

• Doenças autoimunes graves refratárias (lúpus, esclerose sistêmica, esclerose múltipla, doença de Crohn) — autólogo (reboot imunológico).
• Terapia gênica (ex vivo): β-talassemia (betibeglogene autotemcel), anemia falciforme (lovotibeglogene autotemcel), ADA-SCID, metacromática — aprovados FDA/EMA.
• Células-tronco mesenquimais (MSC): GVHD refratária, fístula perianal Crohn, osteoartrite, COVID-19 grave (em estudo).

Considerações Finais

Transplante de CTH é procedimento de alto risco (mortalidade 10–20% alogênico, 1–2% autólogo), requer centro especializado, doador compatível, suporte intensivo. Decisão multidisciplinar: risco da doença vs. risco do transplante.