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Avanços Recentes em Hematologia: Terapia Alvo, Imunoterapia, Edição Gênica e Novos Anticoagulantes

1. Terapias Alvo

• LMC: Imatinibe, dasatinibe, nilotinibe, bosutinibe, ponatinibe (TKIs BCR-ABL1).
• LLC: Ibrutinibe, acalabrutinibe, zanubrutinibe (inibidores de BTK); venetoclax (BCL-2).
• LMA: Midostatina, gilteritinibe (FLT3); ivosidenibe (IDH1); enasidenibe (IDH2).

2. Imunoterapia

• CAR T-célula: Tisagenlecleucel, axicabtagene ciloleucel, lisocabtagene maraleucel (B-ALL DLBCL CD19+); idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel (mieloma BCMA+).
• Bispecíficos: Blinatumomabe (CD3×CD19), teclistamabe (CD3×BCMA), mosunetuzumabe (CD3×CD20).
• Inibidores de checkpoint: Pembrolizumabe (PMBCL, cHL).

3. Inovações em Transplante de Células-Tronco

• Condicionamento de intensidade reduzida (RIC) expande elegibilidade.
• Doadores haploidenticos mais ciclofosfamida pós-transplante (PTCy) amplia pool de doadores.
• Expansão de sangue de cordão (omidubicel) acelera enxertia.

4. Terapia Gênica e Edição

• Anemia falciforme e β-talassemia: Exagamglogene autotemcel (Casgevy, edição CRISPR-Cas9 BCL11A); lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lentiviral β^A-T87Q-globina).
• Hemofilia A/B: Transferência gênica mediada por AAV fator VIII/IX (valoctocogene roxaparvovec, etranacogene dezaparvovec).

5. Novos Anticoagulantes Orais (DOACs)

• Apixabano, rivaroxabano, edoxabano, dabigatrano — PK previsível, sem monitoramento de rotina, menor sangramento intracraniano vs. varfarina.
• Indicações: Fibrilação atrial, TVP tratamento/prevenção, pós-cirurgia ortopédica.

6. Fatores de Crescimento Hematopoiético

• Agentes estimulantes de eritropoiese (epoetina, darbepoetina) para anemia de DRC/quimioterapia.
• G-CSF/GM-CSF (filgrastim, sargramostim) para neutropenia.
• Agonistas do receptor de trombopoietina (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag) para PIT, trombocitopenia induzida por quimioterapia.

Estes avanços coletivamente deslocam a hematologia em direção a cuidados de precisão, com intenção curativa e foco na qualidade de vida.