Também conhecida como "pré-leucemia". Condição onde medula óssea não sintetiza adequadamente células sanguíneas, incluindo glóbulos vermelhos transportadores de oxigênio. Frequentemente resulta em anemia e alto risco de progressão para leucemia mieloide aguda. Distúrbio das células-tronco na medula óssea.
Objetivos primários: melhorar qualidade de vida e aliviar sintomas.
Uma das terapias mais agressivas. Proporciona "cura" temporária, mas não permanente.
Tratamento com células-tronco oferece potencial de cura, mas ainda em estágio de desenvolvimento; recomendado apenas para jovens ou pacientes severamente afetados.
Outro aspecto: reposição periódica via transfusões sanguíneas, eliminando temporariamente sintomas.
Quimioterapia com decitabina e 5-azacitidina mostrou retardar progressão da doença e diminuir frequência necessária de transfusões.