Células-tronco têm capacidade de se dividir persistentemente e se desenvolver em qualquer tipo de célula do corpo. Um transplante de células-tronco é um procedimento complexo no qual células-tronco saudáveis substituem células-tronco danificadas.
As quatro principais fontes de células-tronco para transplantes são medula óssea, sangue periférico, sangue do cordão umbilical e embriões.
Os três tipos de transplantes são autólogo (células-tronco saudáveis recuperadas do paciente e reinseridas), alogênico (doadas por indivíduo não aparentado ou familiar imediato) e singênico (provenientes do gêmeo idêntico do indivíduo).
Existem proteínas especiais na superfície de todas as células do corpo chamadas HLA (antígenos leucocitários humanos). Quanto mais estes antígenos coincidirem entre doador e receptor, maior a taxa de sucesso.
A contagem de glóbulos brancos costuma ficar baixa após o tratamento, havendo maior risco de infecção. Antibióticos podem ser administrados por duas a três semanas até a contagem normalizar.
Outros efeitos colaterais incluem anemia, perda de apetite, trombocitopenia (sangramento), doença veno-oclusiva (VOD), falha do enxerto, síndrome pneumônica intersticial (IPS) e doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD). Efeitos a longo prazo podem incluir catarata, infertilidade e novos cânceres.