Segundo Instituto Nacional do Câncer, fármaco biológico é "substância feita a partir de organismo vivo ou seus produtos, usada na prevenção, diagnóstico ou tratamento de câncer e outras doenças". Também chamados agentes biológicos.
Proteínas imunes especializadas que combatem infecção e seus efeitos. Ex.: anticorpos monoclonais para câncer – moléculas produzidas em laboratório que se ligam a defeitos específicos em células cancerígenas.
Grupo de citocinas expressas por leucócitos. Usadas para criar fármacos biológicos para artrite reumatoide, esclerose múltipla, etc.
Compostos biológicos que melhoram imunidade a certas doenças. Ex.: vacina contra gripe.
Promissores por melhores desfechos a longo prazo e menos efeitos colaterais. Em 2009, caros, mas demanda crescente deve reduzir preços.