Terapia Gênica Explicada: Como Funciona e Aplicações

Terapia gênica altera a função de um gene ou introduz material genético estranho em células para tratar ou prevenir distúrbios genéticos e outras doenças. Visa corrigir/substituir genes defeituosos, reparar proteínas defeituosas ou adicionar novas funções, restaurando função celular. Abordagens incluem substituir genes mutados, introduzir cópias funcionais, suprimir genes prejudiciais ou modificar elementos regulatórios. Potencial se estende além de distúrbios genéticos a câncer, doenças infecciosas e distúrbios neurodegenerativos, alvo de causas genéticas. Considerações éticas, de segurança e pesquisa contínua são cruciais.