casa |  | Saúde e Doença >  | Saúde Pública e Segurança | Pesquisa Médica

Testes Exigidos para Aprovação de Novos Fármacos (FDA/EMA)

Novos fármacos passam por rigorosa avaliação pré-clínica e clínica antes da autorização de mercado. O FDA (EUA) exemplifica o padrão internacional; agências como EMA (Europa) e ANVISA (Brasil) seguem princípios similares. O processo é longo, custoso e de alta taxa de attrition.

Fase Pré-Clínica

Purificação e síntese do fármaco; testes in vitro (culturas celulares) e in vivo (animais) para farmacologia, toxicologia, farmacocinética e genotoxicidade. Comitês de ética (IRB/IACUC) revisam dados antes de autorizar testes em humanos.

Fase 1 — Segurança e Farmacocinética em Humanos

20–100 voluntários sadios (ou pacientes em oncologia). Avalia: absorção, distribuição, metabolismo, excreção (ADME), efeitos colaterais dose-dependentes, janela terapêutica. Duração: meses.

Fase 2 — Eficácia e Segurança em Pacientes

Centenas de pacientes com a doença-alvo. Testes controlados, randomizados. Define dose ótima, monitora eventos adversos comuns. Endpoints: biomarcadores, desfechos clínicos surrogados. Aprovação regulatória necessária para prosseguir.

Fase 3 — Confirmação em Larga Escala

Milhares de pacientes (1.000–3.000+). Condições reais de uso. Avalia segurança a médio/longo prazo, eventos adversos raros, interações medicamentosas, subpopulações (idosos, pediátricos, comorbidades). Dados base para registro (NDA/BLA nos EUA).

Fase 4 — Pós-Comercialização (Farmacovigilância)

Monitoramento contínuo após lançamento: eventos adversos tardios, uso off-label, populações especiais, comparativos de efetividade real-world.