Para um medicamento ser aprovado para consumo geral, deve passar por várias fases de teste pela FDA. Existem três fases antes da comercialização e uma quarta após introdução no mercado. Segundo os National Institutes of Health (NIH), há atualmente mais de 90.000 ensaios em mais de 150 países.
Antes da fase humana, o fármaco deve ser testado em animais. Pesquisadores criam modelos animais que exibem sintomas de doenças específicas. A terapia candidata é administrada primeiro a esses animais para testar eficácia e efeitos colaterais.
Foco principal: segurança. Usa pequeno número de voluntários saudáveis (10-20) para testar efeitos colaterais perigosos e como o fármaco é processado pelo corpo. Após alguns meses, se nenhum perigo identificado, passa à próxima fase.
Início dos testes de eficácia. Grupo expande para várias centenas, a maioria com a doença alvo. Metade recebe o fármaco, metade placebo (tratamento idêntico sem medicação). Objetivo: medir se o fármaco é eficaz. Se não houver melhora superior ao placebo, o fármaco não avança. Nesta fase muitos fármacos falham; apenas cerca de um terço prossegue para Fase III.
Versão em larga escala da Fase II. Milhares de participantes, metade com placebo. Testa eficácia entre gêneros, idades e condições da doença em grande número. Dá às empresas melhor entendimento de como o fármaco funcionará na população geral. Pode levar anos, mas se chegou até aqui, mais de 90% são aprovados.
Após aprovação, monitoramento contínuo (vigilância pós-comercialização). Observa efeitos colaterais de longo prazo, impacto no estilo de vida e eficácia comparativa a outros fármacos. Mesmo nesta fase, que pode durar anos, o fármaco ainda pode ser retirado do mercado.