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Transplante de Medula Óssea: Indicações, Tipos e Potencial Curativo

O transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), comumente chamado de transplante de medula óssea, substitui a medula doente ou ablatada por células-tronco saudáveis. É curativo para muitos distúrbios hematológicos fatalmente fatais.

Principais Indicações

Categoria de DoençaCondições EspecíficasTipo de Transplante
Leucemias AgudasLMA (CR1/CR2), LLA (CR1 alto risco, CR2+)Alogênico (irmão compatível, DMD, haploidentical, cordão)
Leucemias CrônicasLMC (falha de TKI), LLC (alto risco)Alogênico
LinfomasDLBCL (recalcitrante/refratário), folicular (recalcitrante), Hodgkin (recalcitrante)Autólogo (1ª recaída); Alogênico (depois)
Mieloma MúltiploRecém-diagnosticado (elegível), recaídoAutomólogo (padrão); Alogênico (ensaios clínicos)
Falha MedularAnemia aplástica grave, PNH, MDSAlogênico (curativo)
HemoglobinopatiasAnemia falciforme, talassemia beta majorAlogênico (irmão compatível melhor); terapia gênica emergente
Erros Inatos da ImunidadeSCID, WAS, CGD, LHFAlogênico (curativo)
Erros Inatos do MetabolismoHurler, adrenoleucodistrofia, leucodistrofia metacromáticaAlogênico (neuroproteção)
Tumores Sólidos (pediátricos)Neuroblastoma, sarcoma de Ewing, tumores de células germinativasAutomólogo (consolidação)

Tipos de Transplante

  • Autólogo: Células-tronco do próprio paciente (mobilizadas com G-CSF ± quimioterapia). Sem DAEH; sem efeito enxerto-contra-tumor. Usado para mieloma, linfoma, alguns tumores sólidos.
  • Alogênico: Células do doador (HLA-compatível). Proporciona efeito enxerto-contra-leucemia/tumor. Riscos: DAEH, infecção, TRM (10–20%). Fontes de doador: irmão compatível (25% de chance), doador não relacionado compatível (DMD), haploidentical (meio-compatível familiar), sangue de cordão.

Visão Geral do Processo

  1. Condicionamento: mieloablativo (busulfano/ciclofosfamida, TBI) ou de intensidade reduzida (RIC).
  2. Infusão de células-tronco (Dia 0).
  3. Enxertia (neutrófilos >500/µL): ~14–21 dias (autólogo), 21–28 dias (alogênico).
  4. Reconstituição imune: meses a anos; profilaxia de infecção crítica.

Novas Fronteiras

  • Terapia gênica + HSCT autólogo (ex.: betibeglogene autotemcel para talassemia beta, lovotibeglogene para anemia falciforme).
  • Haploidentical com ciclofosfamida pós-transplante (PTCy) — pool de doadores expandido.
  • CAR-T vs. sequenciamento de HSCT alogênico em linfoma.

O HSCT permanece a única opção curativa para muitas doenças hematológicas de alto risco. Avaliação multidisciplinar em centro acreditado pela FACT é essencial.