Embora "quimioterapia" possa se referir a qualquer fármaco usado para tratar doenças, o termo é amplamente associado aos medicamentos anticâncer. Existem mais de 100 drogas quimioterápicas ou de bioterapia em uso (dados de 2009), administradas via oral, tópica, intravenosa ou injetadas diretamente no tumor. Todas compartilham a propriedade de destruir células, interferindo na sua reprodução.
O conceito de quimioterapia remonta à Segunda Guerra Mundial, sem relação inicial com câncer. Durante uma operação militar, pessoas expostas ao gás mostarda apresentaram contagem de glóbulos brancos anormalmente baixa, revelando seu efeito citotóxico.
Na década de 1940, médicos observaram que o gás mostarda destruía células de rápida divisão (glóbulos brancos) e hipotetizaram que poderia agir同样 contra células cancerígenas. Pacientes com linfoma avançado receberam gás mostarda por via intravenosa, com melhora dramática, porém temporária — nascia a quimioterapia moderna.
Inspirados nesses experimentos, o Dr. Sidney Farber investigou o bloqueio de folatos (vitaminas B hidrossolúveis). Administrou um antifolato (AMT) a crianças com leucemia, obtendo remissão temporária — a primeira forma de quimioterapia antimetabólica.
Em 1948 (corrigido: o texto original cita 1984, mas o contexto histórico indica 1948), Farber e Burchenal exploraram a ligação entre folatos e células cancerígenas. Desenvolveram a 6-mercaptopurina, análoga de purina que impede a divisão celular. O fármaco permanece em uso até hoje.
Embora drogas quimioterápicas fossem aceitas desde 1955 (criação do National Cancer Chemotherapy Service Center), a combinação de múltiplos agentes só se consolidou nos anos 1960. A mistura de substâncias que interferem no crescimento celular permitiu curar leucemia infantil e doença de Hodgkin, transformando a atitude médica e impulsionando a pesquisa contínua de novas combinações.