A indústria farmacêutica começou a tomar forma nos Estados Unidos durante a segunda metade do século XIX. No início dos anos 1900, o governo federal aprovou uma série de leis que pediam a regulamentação de medicamentos prescritos. A certificação da Food and Drug Administration (FDA) foi exigida para todos os produtos farmacêuticos a partir de 1938. A indústria farmacêutica emergiu como uma indústria global líder na Segunda Guerra Mundial.
Líderes iniciais no campo de medicamentos fabricados no final de 1800 incluíram Squibb, Park-Davis, Lilly, Abbott e Upjohn & Searle. Outros pioneiros do século XIX incluíram Bayer, Pfizer e Johnson & Johnson. Merck foi formada durante a Primeira Guerra Mundial.
O governo dos EUA começou a regular empresas e produtos farmacêuticos no início de 1900. Em 1902, o governo federal começou a emitir licenças para a comercialização de produtos biológicos químicos. O Pure Food and Drug Act de 1906 exigiu que todos os fabricantes de medicamentos e empresas que vendiam produtos farmacêuticos fossem verdadeiros em seus rótulos.
A aspirina foi um dos primeiros tratamentos para dor a ser comercializado em forma de comprimido. Foi inventada em 1897 por Felix Hoffman da Bayer. Ele buscava um analgésico para tratar a artrite do pai. Hoffman inventou a heroína pouco depois da aspirina. Ambos os produtos foram comercializados pela Bayer, com a heroína sendo o sucesso inicial, até ser banida pelo governo federal em 1920 após preocupações sobre suas propriedades viciantes.
Após a Segunda Guerra Mundial, houve um aumento dramático na demanda por tratamento de problemas mentais e emocionais, o que levou a lucros inesperados para grandes empresas farmacêuticas.
Em 1982, uma série de sete assassinatos ligados ao consumo de Tylenol chocou consumidores americanos. Descobriu-se que o Tylenol, fabricado pela Johnson & Johnson, estava contaminado com cianeto. James William Lewis foi acusado de tentar extorquir a J&J por dinheiro como oferta para parar os assassinatos. Ele cumpriu pena de 12 anos de prisão, e o caso levou a indústria farmacêutica a criar embalagens à prova de violação para seus produtos.
Em 2006, a indústria farmacêutica foi classificada como a indústria mais lucrativa nº 1 na Fortune 500. Na pesquisa de 2009, no entanto, em meio à recessão econômica, a indústria farmacêutica foi classificada em terceiro lugar.
Nos anos 2000, uma onda de pesquisadores médicos expressou preocupações sobre uma série de casos envolvendo efeitos adversos de medicamentos aprovados pelo FDA. A Merck retirou o Vioxx do mercado em 2004 devido a uma ligação com ataques cardíacos. Em 2006, um relatório do Dr. Gary Lull revelou que quase 800.000 americanos morrem todos os anos como resultado de tomar medicamentos feitos por empresas farmacêuticas. Segundo o Journal of the American Medical Association, complicações do uso de medicamentos prescritos são a quarta principal causa de morte na América.