Lentivírus transfecção Protocolo

cientistas americanos e europeus usados lentivírus de um ensaio clínico inovador que visa a cura de adrenoleucodistrofia ( ALD ), uma doença cerebral fatal em meninos jovens que é causada por um gene ALD mutado. O lentivírus entregue uma versão correta do gene ALD a dois pacientes jovens e em 2009, os cientistas anunciaram que tinham interrompido a progressão da doença . Lentiviruses

Lentiviruses são retrovírus , pois sua informação genética está contida no RNA em vez de DNA. Eles infectar células humanas e um enzima especial converte o seu ARN em ADN , que se integra no DNA celular . As células replicar esses genes , o que torna mais vírus que infectam outras células.
Modificações

Os cientistas modificaram os lentivírus . Em vez de entregar os genes do vírus a uma célula , o lentivírus modificadas proporciona um gene terapêutico , tal como ALD . Colocaram os genes para as proteínas estruturais virais em plasmídeos , os quais são pequenos fragmentos de DNA . Um plasmídeo separado contém o gene ALD .

Transfecção

Cientistas produzem os lentivírus modificadas por transfecção . Eles misturar os plasmídeos com sais ou lípidos que permitem que os plasmídeos em células onde são replicados . As células produzem as proteínas estruturais virais que se auto -montar em partículas de vírus , cada uma contendo um pedaço de ARN com o gene ALD . Estas partículas modificadas sair das células para o meio de crescimento , onde são coletadas para uso em ensaios de terapia genética .
Usa

Os vírus são uma ferramenta popular para modificar as células para fins de investigação e industriais , em adição à terapia génica . Por exemplo , as células podem ser feitas que expressam insulina para produção farmacêutica ou Proteína Fluorescente Verde para rastrear células em estudos de migração.