Crianças que participam de ensaios clínicos recebem tratamento gratuito enquanto ajudam pesquisadores a obter informações que podem beneficiar outras crianças no futuro. No entanto, ensaios clínicos também expõem as crianças a riscos quando os tratamentos não produzem os resultados esperados. Os pais devem ponderar cuidadosamente os prós e contras antes de decidir pela participação.
Crianças em ensaios clínicos podem se beneficiar das mais recentes tecnologias médicas. Podem receber medicamentos, terapias e outros recursos de tratamento não disponíveis ao público geral. Durante o ensaio, a criança também recebe acompanhamento médico adicional por um ou mais médicos. Os médicos que monitoram o estudo estão entre os melhores em sua área e têm acesso a informações recentes sobre a condição.
Crianças em ensaios clínicos geralmente recebem compensação financeira, que ajuda a cobrir custos associados à participação. Receber dinheiro além de medicação e tratamento gratuitos ajuda famílias com dificuldades financeiras causadas pela doença da criança. A compensação varia; estudos de longo prazo que exigem muito monitoramento costumam pagar mais.
Ensaios clínicos com crianças são demorados e costumam atrapalhar a rotina familiar. Antes de participar, os pais preenchem questionários e passam por entrevistas. Os médicos do estudo podem solicitar prontuários e entrevistar médicos anteriores. Uma vez no ensaio, a criança deve comparecer a consultas de monitoramento além das consultas médicas normais. O estudo pode exigir pernoites em instalações de pesquisa ou adesão a restrições físicas ou nutricionais rigorosas.
Os tratamentos pesquisados são novos e podem ter efeitos colaterais de curto e longo prazo. Os pais geralmente recebem uma lista de efeitos colaterais comuns antes do ensaio, mas os pesquisadores podem não conhecer todos os potenciais efeitos.