FDA: Testes de Fase Três de Medicamentos

A FDA (Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA) exige que as farmacêuticas realizem ensaios clínicos de Fase III para avaliar a eficácia e segurança de um fármaco investigacional na população-alvo. Esses estudos fornecem dados sobre riscos e benefícios para que a FDA decida sobre a aprovação para comercialização.

Testes de Fase III

Para chegar à Fase III, o fármaco deve ter perfil de segurança adequado em pequeno grupo de voluntários sadios (Fase I) e indícios de eficácia em grupo maior de pacientes (Fase II). Na Fase III, o fármaco experimental é administrado a grande número de pessoas (geralmente várias centenas a milhares de pacientes da população-alvo) para confirmar eficácia, monitorar efeitos adversos, comparar com tratamentos padrão e coletar dados para prescrição segura.

Desenho do Estudo

A maioria dos estudos de Fase III utiliza ensaios randomizados com controles apropriados (comparador ativo ou placebo). Seguem protocolo rigoroso que detalha dosagens e endpoints avaliados. Um aspecto crucial é a avaliação de um endpoint clinicamente significativo para demonstrar benefício clínico. O NIH e a FDA monitoram rigorosamente esses ensaios.

Padrão Ouro

Os ensaios mais rigorosos são os randomizados controlados (RCTs), onde os pacientes recebem tratamentos alternativos por sorteio, sem que participantes nem pesquisadores saibam qual tratamento recebem (duplo-cego). Essa "cegueira" elimina viés na avaliação. Todo ensaio clínico nos EUA requer aprovação e monitoramento por um Comitê de Revisão Institucional (IRB) para garantir ética e riscos mínimos. Todos os voluntários assinam termo de consentimento livre e esclarecido, podendo retirar-se a qualquer momento.

Resultados

Os resultados dos ensaios de Fase III compõem o dossiê de registro do novo medicamento submetido à FDA. Empresas geralmente conduzem dois ou mais ensaios de Fase III. Esses dados constarão na bula do novo fármaco.