O instituto pesquisa novos tratamentos para ELA (doença de Lou Gehrig), afetando 350.000 pessoas mundialmente. ELA é progressiva, sem cura ou tratamento eficaz, ataca neurônios motores no cérebro e medula espinhal, causando atrofia muscular. Pacientes vivem média de 2-5 anos após diagnóstico.
Atualmente apenas uma terapia aprovada para progressão da ELA: Rilutek (riluzol). Benefícios considerados modestos — extensão de sobrevida em 3 meses. Instituto descobriu molécula em animais que estendeu significativamente vida de animais com ELA.
Fundado em 1999 por James Allen Heywood, após irmão Stephen diagnosticado com ELA. Localizado em Cambridge, Massachusetts.
Colaborou com dezenas de laboratórios acadêmicos e biotechs líderes mundialmente. Organização em escala industrial permite desenvolvimento e teste de dezenas de terapêuticos potenciais por ano, incluindo terapia gênica, imunologia e terapia com células-tronco.
Site hospeda fórum público sobre doença e pesquisa, permitindo perguntas a pesquisadores. Financiamento vem da comunidade ELA — grupos sem fins lucrativos, pacientes, instalações médicas. Eventos de arrecadação no site. Seção especial com ferramentas de arrecadação, desenvolvimento de eventos e materiais de marketing.