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Tratamento da ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica / Doença de Lou Gehrig): Riluzol, Cuidados de Suporte e Qualidade de Vida

O que é ELA

Doença neurodegenerativa progressiva: motoneurônios corticais e espinhais degeneram → fraqueza, atrofia, paralisia progressiva. Incidência: ~2-3/100.000/ano. Sobrevida média: 2-5 anos (alguns >10 anos, ex.: Stephen Hawking). Sem cura conhecida.

Tratamento Farmacológico Modificador de Doença

Riluzol (Rilutek) — Único Aprovado FDA/ANVISA com Evidência de Sobrevida

• Aprovado 1995 (FDA) / 1997 (Europa) / 2000s (Brasil)
• Mecanismo: reduz liberação de glutamato (excitotoxicidade) → protege motoneurônios
• Efeito: retarda progressão ~3-6 meses de sobrevida / tempo até traqueostomia
• Dose: 50 mg 2x/dia (12/12h), jejum 1h antes/2h depois
• Monitoramento: hepatotoxicidade (TGO/TGP mensais 3 primeiros meses), neutropenia rara
• Custo: alto — no Brasil, fornecido pelo SUS (Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas - PCDT)

Edaravona (Radicava) — Aprovada FDA 2017 / ANVISA 2020

• Antioxidante (captura radicais livres)
• Estudo: retardou declínio funcional (ALSFRS-R) em subgrupo (início precoce, FVC ≥80%)
• IV: 60 mg/dia por 14 dias, pausa 14 dias → ciclos. Versão oral aprovada 2022 (EUA)
• Disponibilidade SUS: em avaliação/incorporação

Tratamento Sintomático e Suporte Multidisciplinar

Equipe Multidisciplinar Essencial

Neurologista (ELA), pneumologista, gastroenterologista, fisioterapeuta, fonoaudiólogo, nutricionista, terapeuta ocupacional, assistente social, psicólogo, cuidados paliativos.

Pesquisa em Andamento

Terapia gênica (SOD1-ASV, C9orf72), anticorpos monoclonais, células-tronco, biomarcadores (NfL, pNfH), edição genética (CRISPR). Ensaios clínicos: ClinicalTrials.gov.

Sintoma	Abordagem
Espasticidade/cãibras	Baclofeno, tizanidina, toxina botulínica focal, alongamento, fisioterapia
Dor	AINEs (ibuprofeno, naproxeno), gabapentinoides, opioides (cautela)
Sialorreia (salivação excessiva)	Escopolamina transdérmica, glicopirrolato, toxina botulínica em glândulas salivares, radioterapia
Disfagia / Nutrição	Adaptação de texturas, gastrostomia endoscópica percutânea (PEG) — indicação precoce (FVC >50%)
Insuficiência respiratória	Ventilação não invasiva (VNI/BiPAP) noturna → 24h; traqueostomia + VMI (decisão compartilhada)
Comunicação	Fonoaudiologia, comunicadores alternativos (eye-tracking, pranchas)
Depressão/ansiedade	ISRS, apoio psicológico, cuidados paliativos precoces