O primeiro transplante de medula óssea humano bem-sucedido foi realizado em 1956 por Dr. E. Donnall Thomas no University of Colorado Hospital. O procedimento tratou um paciente com leucemia usando medula doada por um gêmeo idêntico, provando definitivamente que células-tronco hematopoiéticas poderiam reconstituir o sangue e o sistema imunológico.
Antes desse marco, o conceito de substituir um sistema sanguíneo doente por células saudáveis do doador era teórico. O sucesso com um gêmeo idêntico (transplante sinergênico) eliminou a doença do enxerto contra o hospedeiro como uma variável de confusão, isolando a prova de conceito: medula transplantada poderia enxertar e restaurar a hematopoiese.
O trabalho pioneiro do Dr. Thomas lançou todo o campo do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)—agora uma terapia curativa para leucemia, linfoma, mieloma múltiplo, anemia aplástica, anemia falciforme e imunodeficiências graves. Suas décadas de pesquisa subsequente refinaram regimes de condicionamento, profilaxia de DAE e protocolos de correspondência de doadores.
Em 1990, o Dr. Thomas recebeu o Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina (compartilhado com o Dr. Joseph Murray) por esta contribuição transformadora. Hoje, mais de 50.000 procedimentos HSCT são realizados anualmente em todo o mundo—uma linhagem direta daquele procedimento de 1956 no Colorado.