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Doenças Órfãos e FDA

Uma doença órfã é uma doença que afeta apenas um pequeno número de pessoas. Quando uma doença não afeta um grande número de pessoas, há menos financiamento para encontrar tratamentos para essa condição. Em 1983 , o Congresso aprovou a Lei de Medicamentos Órfãos para resolver este problema . Drogas que tratam uma doença órfã são chamados medicamentos órfãos. O FDA é responsável pela implementação da Lei de Medicamentos Órfãos e do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos lida com o programa de concessão . O que é uma doença órfã ?

De acordo com " Órfãos ", uma doença órfã é uma doença ou condição rara que afeta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos . Isto inclui condições tais como doença de Lou Gehrig , síndrome de Tourette e acromegalia , mais vulgarmente conhecido como o gigantismo . A maioria , mas não todas, as doenças órfãos são causados ​​por uma anormalidade genética ou defeito . Devido à raridade destas doenças , muitas vezes é muito difícil para os pacientes a receber um diagnóstico preciso.
A Lei Orphan Drug

A Lei de Medicamentos Órfãos foi aprovada em 1983. Este ato deu incentivos financeiros às empresas para pesquisar, desenvolver e os medicamentos órfãos mercado para doenças raras . Segundo o "The Orphan Drug Act : Implementação e Impacto ", as companhias farmacêuticas a desenvolver medicamentos órfãos são elegíveis para receber o dinheiro da concessão para os ensaios clínicos , bem como até cinqüenta por cento do custo de testes clínicos em humanos . A empresa também terá direitos exclusivos de comercialização durante sete anos.
Eficácia do Orphan Drug Act

Desde a implementação da Lei de Medicamentos Órfãos , o número drogas de órfãos aprovados pelo FDA aumentou substancialmente. De acordo com " Órfãos : esperança para as pessoas com doenças raras , " nos dez anos anteriores à implementação da Lei de Medicamentos Órfãos , apenas 10 novos medicamentos foram aprovados pela FDA. Desde 1983, mais de 250 novos medicamentos órfãos foram aprovadas e estão no mercado para os pacientes com doenças raras.
Grant Programa

escritório do FDA de Produtos Órfãos Desenvolvimento ( OOPD ) é responsável pela análise de todos os pedidos de subvenção ao abrigo da Lei da Droga órfão . De acordo com o " Escritório de Órfãos da FDA, " cerca de US $ 14,2 milhões em dinheiro da concessão está disponível. O OOPD também reúne informações sobre medicamentos órfãos e novas drogas ainda em fase de testes e distribui que aos pacientes para ajudá-los a planejar seu tratamento e informá-los de novos estudos clínicos.
Desvantagem da Lei de Medicamentos Órfãos

a desvantagem da Lei de Medicamentos Órfãos é que ele criou um monopólio de certas empresas farmacêuticas. Porque a Lei dá à empresa direitos exclusivos de comercialização por sete anos , não há concorrência para regular os preços dos medicamentos . Por exemplo, de acordo com " The Orphan Drug Act : Implementação e Impacto ", um medicamento órfão , alglucerase , pode custar até US $ 300.000 por ano. Embora em muitos casos o preço é similar aos medicamentos não órfãos , devido ao fator de exclusividade , os pacientes não têm a opção de comprar uma versão genérica do medicamento .