O que é uma doença órfã

? Uma doença órfã é uma doença rara que afeta muito poucos pacientes e, portanto, não atrai a atenção ou comandar muito em termos de pesquisa. O tratamento pode ser difícil de obter, para aqueles que sofrem de uma doença órfã . Dado que a investigação sobre a doença tem sido negligenciada , a informação pode ser escasso também. A doença pode ser abandonado , ou "órfãos ", porque há pouco dinheiro para ser feito na busca de uma cura. Critérios

Os maiores critérios para rotular uma doença uma doença órfã envolve o número de casos notificados . Se houver menos de 200.000 casos de uma doença em particular nos Estados Unidos , o potencial de lucro para as empresas farmacêuticas é considerado muito baixo, eo alto custo da pesquisa não é considerada rentável. Isso fará com que uma doença para se enquadram na categoria órfão. Nem todas as doenças órfãs são desconhecidos para o público. A doença pode ser bem conhecida, mas ainda órfão porque já não ocorre com freqüência fora do terceiro mundo. Alguns exemplos disso são a malária , a febre tifóide , tuberculose e cólera.
Âmbito

O número de pessoas que sofrem de doenças órfãs nos estados desatados é surpreendente. Entre 20 e 30 milhões de americanos lutam com uma condição que é raro o suficiente para ser considerado uma doença órfã . Mais do que 6.000 doenças têm sido identificados como doenças órfãs . Há mais de 2.000 organizações de pacientes existentes que oferecem apoio aos pacientes em busca de ajuda e respostas sobre essas condições raras.

Tipos

o maior percentual de órfão doenças são de natureza genética . Outras condições que poderiam ser rotulados como doenças órfãs incluem infecções bacterianas raras ou vírus pouco conhecidos . Certas alergias também podem ser categorizados como órfãos. Exemplos de doenças órfãs incluem a doença de Alexander , a deficiência de ACTH e insônia familiar fatal .
Tratamento

Tratar uma doença órfã apresenta sérios desafios , tanto para o médico eo paciente . Um médico pode ver apenas um caso de uma doença órfã dentro de um ano , se tanto. Uma vez que não podem ser poucos ou nenhuns programas de tratamento em grande escala para uma determinada doença órfã , terapia e medicamentos pode ser difícil de encontrar. Para algumas doenças , as áreas de perícia médica que são necessários para o tratamento pode ser muito amplo . Também há muito pouco incentivo para um médico para se especializar ou dedicar tempo para estudar uma doença órfã . Todos esses fatores restringem severamente as opções de um paciente.
Suporte

A Organização Nacional de Doenças Raras trabalha para garantir financiamento para a investigação e tratamento de doenças órfãs. A organização também fornece informações aos pacientes sobre grupos de apoio e opções médicas relativas à sua condição. Ajuda para as pessoas sem seguro ou underinsured que sofrem de uma doença órfã também é fornecido pelo NORD .

Incentivos

Graças para os Estados Unidos Orphan Drug Act , de 1983 , não são incentivos fiscais disponíveis para as organizações que trabalham em ensaios clínicos para uma doença órfã . Esta lei também permite que as empresas farmacêuticas que desenvolvem medicamentos para doenças órfãs para comercializar a droga exclusivamente por 7 anos. Mais de 300 medicamentos órfãos e tratamentos foram desenvolvidos no último quarto de século .